新药的故事3

梁贵柏
序言 新药研发的历史是人类对抗疾病的斗争史。在某种意义上讲,这是一场人人都无法躲避的伟大斗争,这场斗争永远不会结束,也不可能结束。正如本书作者在后记中所说的:“如果大家确实很想了解健康与疾病、科研与制药的故事,一直有这个需求,我这辈子是写不完的。原因很简单:基础生命科学的研究成果才刚刚为我们揭开了健康与疾病的冰山一角,还有很多很多未知的东西值得我们去探索,去挖掘,去尝试。每一次成功都将是一个值得撰写的故事。” 在我国的媒体报道中,经常出现“科技”二字。我们认为,在一般的报道中,也许将其分为“科学”与“技术”两个方面为好,因为前者是指经过研究发现了世人尚未知晓的事或物,而后者是发明创造出世界上从来没有过的物。诺贝尔化学奖得主罗尔德·霍夫曼(Roald Hoffmann)教授就曾撰文论述发现(discover)和发明(create)之间的区别和密切联系。一般说来,科学发现通常不会立即对现实社会产生明显影响,而技术上的发明则几乎都立竿见影地在社会中产生了实际效应,因此也更为世人所重视与推崇。然而,我们以为,衡量一个国家的科学发展水平,应看其在发展基础学科方面所做出的贡献。制药人的工作任务是致力于研发新的治疗人类疾病的有效药物,这种功在当代、利在千秋的活动在很大程度上属于技术的发明,然而,他们成功研制出来的每一种新药都必须依赖人体生理学、药理学、医学和化学等诸多基础学科的研究成果,也一定伴随着诸多重要的科学发现。 我(梅镇彤)本人从事脑高级功能研究已半个多世纪,深知脑功能的复杂性,也深感研发治疗神经精神性疾病新药的艰难。在《新药的故事3》中有两个故事是涉及神经系统的,即肌松药物及其解药和治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生。由于神经肌肉接头的基础研究已有了长足的进步,神经如何支配肌肉的机制已十分清楚,所以肌松药的诞生也就顺理成章了。因为神经支配肌肉对维系生命来说是必不可少的,所…